Un nuovo farmaco per il trattamento della Retinite Pigmentosa, una malattia genetica rara che porta alla cecità. E’ il tema al centro di uno studio del gruppo di ricerca della prof.ssa Valeria Marigo di Unimore, appena pubblicato dalla nota rivista scientifica statunitense ‘Proceedings of National Academy of Sciences’. La Retinite Pigmentosa affligge più di due milioni di persone nel mondo e, al momento, non sono disponibili cure per questa grave malattia.
La pubblicazione ‘A novel combination of cGMP analogue and drug delivery system provides functional protection in hereditary retinal degeneration’ rientra nell’ambito del progetto Drugsford, della Comunità Europea, che ha premesso di riunire le competenze di tre centri universitari e due piccole industrie in Italia, Germania, Svezia e Olanda.
Il laboratorio della prof.ssa Valeria Marigo aveva già in precedenza caratterizzato i difetti che si attivano nelle cellule della retina a causa della malattia. Questi difetti sono il bersaglio della nuova sostanza descritta nello studio, che è stata incapsulata in un veicolo per permettere al farmaco di raggiungere la retina. I ricercatori hanno dimostrato che è in grado di preservare la retina di topini malati e di migliorarne la vista.
Il farmaco descritto ha già ottenuto l’Orphan Drug Designation da EMA, l’Agenzia europea del farmaco. Mireca, uno spin-off biotecnologico situato a Tuebingen, sta già lavorando per generare un nuovo farmaco in grado di rallentare la progressione della degenerazione retinica.
“Questa ricerca è un primo passo per lo sviluppo di un farmaco per la Retinite Pigmentosa – ha commentato la prof.ssa Marigo -. Per ora la nuova sostanza si è dimostrata efficace per rallentare la degenerazione della retina in tre modelli della malattia. Possiamo prevedere che fra circa cinque anni questo farmaco potrà essere valutato in pazienti affetti da Retinite Pigmentosa”.
Valeria Marigo si è laureata in Scienze Biologiche all’Università di Padova, dove ha successivamente ottenuto il titolo di Dottore di Ricerca in Scienze Morfogenetiche e Citologiche. Ha completato la sua formazione studiando la via di segnalazione di Sonic hedgehog al Department of Genetics, Harvard Medical School. È stata ricercatrice Telethon per 9 anni al Telethon Institute of Genetics and Medicine (TIGEM) dove ha iniziato le sue ricerche sui meccanismi molecolari delle malattie ereditarie oculari. Dal 2005 è professore associato di Biologia Molecolare a Unimore dove continua gli studi sulle degenerazioni retiniche ereditarie che portano a cecità. Ha pubblicato più di 60 articoli su riviste indicizzate, 3 capitoli di libri e un libro per studenti della laurea magistrale. La sua ricerca è stata finanziata da Comunità Europea, Fondazione Telethon, AFM, Miur e altri enti nazionali e internazionali.
