Al via un nuovo progetto di ricerca per contribuire a sconfiggere la leucemia mieloide acuta pediatrica. L’equipe del dottor Riccardo Masetti dell’Unità operativa di Pediatria del Sant’Orsola diretta dal professor Andrea Pession ha ottenuto dall’Associazione italiana per la ricerca sul cancro (AIRC) un finanziamento per studiare nuove strade per bloccare un meccanismo molecolare che provoca la resistenza alla chemioterapia e aumenta la percentuale di recidiva.
La leucemia mieloide acuta pediatrica è una patologia particolarmente aggressiva, che presenta una sopravvivenza a 5 anni dalla diagnosi del 65% circa e un tasso di ricomparsa dopo il trattamento pari al 30%. Da tempo il gruppo del professor Pession si occupa di questa malattia dalla prognosi particolarmente infausta. Tra i fattori che la rendono ancora oggi difficile da sconfiggere è la attivazione incontrollata di alcune ‘vie’ che la cellula utilizza per proliferare.
Una di queste è la via di segnalazione cellulare chiamata Hedgehog, la cui attivazione anomala genera due effetti negativi. Da una parte, infatti, produce una forte resistenza ai trattamenti chemioterapici, motivo per cui è necessario procedere talvolta con il trapianto di cellule staminali emopoietiche. Dall’altra aumenta il rischio far ripartire la malattia anche dopo l’apparente riuscita delle terapie effettuate per sconfiggerla.
In vitro sono stati già individuati e studiati inibitori in grado di bloccare l’attivazione anomala di questa via, mentre in vivo sono stati usati solo su pazienti adulti in sperimentazioni cliniche di fase I. Risultati positivi sono stati ottenuti sia su colture cellulari sia sulle cellule di pazienti, provocando la morte del 30% di queste cellule già attive e altrettanto positivi sono i risultati raggiunti nella sperimentazione sui pazienti adulti.
Il progetto presentato dall’equipe del dottor Masetti, passato il vaglio di prestigiosi revisori internazionali e ottenuto un finanziamento da AIRC, si propone di approfondire i meccanismi biologici che stanno alla base dell’attivazione di questa via cellulare e di testare questi nuovi inibitori tanto promettenti anche sulle cellule dei bambini affetti da leucemia acuta mieloide.
Il progetto AIRC copre il costo della ricerca più quello del personale che vi lavora. Per il primo anno arriveranno così 74.000 euro, finanziamento che se i risultati prodotti saranno confortanti potrà essere replicato nei due anni successivi. Il progetto – selezionato per rilevanza, innovatività, fattibilità e potenziale impatto positivo sui pazienti – partirà infatti il 2 gennaio 2017 per concludersi il primo gennaio 2020.
